Lepo pozdravljeni!

Pričenjam 19. redno sejo Komisije za peticije, človekove pravice in enake možnosti. Članice in člane komisije ter vabljene lepo pozdravljam!

Obveščam vas, da je zadržan in se seje ne more udeležiti Andrej Hoivik. Na seji pa kot nadomestni člani s pooblastili sodelujejo: Lucija Tacer Perlin nadomešča Dušana Stojanović, Andreja Rajbenšu nadomešča Rastislava Vrečka, Franci Kepa pa Zorana Mojškerca.

Prehajamo na določitev dnevnega reda seje. S sklicem ste prejeli naslednji dnevni red: odgovornost države pri zagotavljanju in financiranju zdravljenja otrok in mladostnikov z redkimi boleznimi. Ker v poslovniškem roku nisem prejel predlogov za spremembo dnevnega reda, ugotavljam, da je določen dnevni red, kot je bil predlagan s sklicem.

Prehajamo na obravnavo 1. TOČKE DNEVNEGA REDA - ODGOVORNOST DRŽAVE PRI ZAGOTAVLJANJU IN FINANCIRANJU ZDRAVLJENJA OTROK IN MLADOSTNIKOV Z REDKIMI BOLEZNIMI.

Na sejo so bili vabljeni: doktor Valentina Prevolnik Rupel, ministrica za zdravje, doktor Igor Papič, minister za visoko šolstvo, znanost in inovacije, Klemen Boštjančič, minister za finance, Gregor Bezenšek ustanovitelj in podpredsednik društva Viljem Julijan, doktor Nejc Jelen, predsednik Društva Viljem Julijan, Društvo Viljem Julijan, Zavod 13, Združenje za redke bolezni Slovenije, Zveza organizacij pacientov, Sekcija za redke bolezni, Vlasta Nussdorfer, nekdanja varuhinja človekovih pravic, docent doktor Božidar Voljč, predsednik Komisije Republike Slovenije za medicinsko etiko, Magister Robert Ljoljo, generalni direktor Zavoda za zdravstveno zavarovanje Slovenije, Zdravniška zbornica Slovenije, Javna agencija Republike Slovenije za zdravila in medicinske pripomočke, docent doktor Marko Pokorn, strokovni direktor pediatrične klinike, profesor doktor Zvonka Zupanič Slavec, predstojnica Inštituta za zgodovino medicine, medicinska fakulteta, izredni profesor doktor Damjan Osredkar, predstojnik Kliničnega oddelka za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo UKC Ljubljana, profesor doktor Borut Peterlin, predstojnik Kliničnega inštituta za genomsko medicino UKC Ljubljana, varuh človekovih pravic, zagovornik načela enakosti, Slovensko farmacevtsko društvo, Rdeči križ Slovenije, Slovenska Karitas in Erika Stariha.

Dodatno smo vabili Roberta Škofa, Društvo distrofikov Slovenije, profesorja doktorja Ratka Komadino, predsednika Slovenskega zdravniškega društva, profesorja doktorja Pavla Poredoša, predsednika Slovenske medicinske akademije ter Ministrstvo za delo, družino, socialne zadeve in enake možnosti.

Od vabljenih so se opravičili: profesor doktor Borut Peterlin je na službeni poti, profesorica doktorica Zvonka Zupanič Slavec, Ministrstvo za delo, družino, socialne zadeve in enake možnosti, Zavod 13 in docent doktor Marko Pokorn.

S sklicem ste prejeli gradivo z dne 15. 7., takrat tudi poslansko vprašanje z dne 21. 2. 2025 in odgovor Ministrstva za zdravje z dne 14. 3. 2025 ter poslansko vprašanje z dne 9. 5. 2025 in odgovor Vlade z dne 16. 6. 2025. Po sklicu seje ste prejeli še stališča Komisije Republike Slovenije za medicinsko etiko v zvezi z obravnavo redkih bolezni in predlog sklepov z dne 18. 9. 2025. Danes pa je še Poslanska skupina Socialnih demokratov vložila en sklep, ki upam, da bo razdeljen.

Pričenjam z obravnavo te točke in najprej mi dovolite, da povem nekaj besed o razlogih za sklic te seje oziroma o točki, ki je na dnevnem redu. Zdaj, mi smo oziroma to sejo sem sklical 16. julija za datum 18. september, in sicer zaradi izredne seje je bila prestavljena iz včeraj na današnji dan in se tudi vabljenim zaradi tega opravičujem. Zdaj, nanaša se na težave družin, ki imajo otroke z redkimi boleznimi. In v obdobju po sklicu komisije je bilo več medijskih objav in televizijskih prispevkov na to temo, ki so probleme in stiske ljudi in njihovih otrok, ki imajo redke bolezni še dodatno osvetlili in pričakujem, da bo to storjeno tudi v razpravi, ki bo sledila.

Zdaj, težave sem razdelil na dve skupini, in sicer najprej eno skupino predstavlja ne financiranje posegov oziroma zdravljenj v primerih, ko Ema zdravil še ni licencirala oziroma potrdila, so pa dostopna in jih uporablja v državah zunaj ingerence Eme, praviloma v Združenih državah Amerike. In drugi sklop se nanaša na problem izdajanja odločb, pri čemer uporabniki opozarjajo na vsaj štiri zadeve, in sicer na počasnost odločanja, na ročnost oziroma veljavnost odločb, na zmanjšanje nadomestil kljub poslabšanju zdravstvenega stanja ter na odsotnost dodatne pomoči pri paliativi, saj so starši v teh težkih primerih obremenjeni 24 ur vse dni v letu oziroma cel čas bolezni. Pa še kaj bi se morda našlo.

Zdaj mogoče nekaj stavkov glede ne financiranja posegov otrokom z redkimi boleznimi, čeprav zdravila obstajajo. Kot sem prej povedal oviro za financiranje predstavlja Ema, to se pravi Evropska agencija za zdravila, ki teh zdravil, ki so na razpolago še ni odobrila. Zdaj postopki preverjanja in odobritve zdravil, še posebej, če gre za redke bolezni, lahko trajajo več let, v tem času pa mnogi otroci postanejo prestari za posege. In ker se te bolezni tudi hitro širijo oziroma napredujejo, mnogi tudi umrejo, saj je življenjska doba otrok s temi boleznimi krajša, hitrost zdravstvenega posega pa je odločilna za pričakovano podaljšanje njihovega življenja, lahko tudi za več let ali tudi desetletij. Večina teh novih zdravil je razvita v Združenih državah Amerike in v primerih, ko Ema zdravil še ni odobrila, je potrebno tam tovrstne posege tudi izvesti. Zdaj stroški posegov trajajo, stanejo tudi več milijonov evrov, Ki pa jih starši, ki hočejo pomagati svojemu otroku, ne morejo zagotoviti, ker to mnogo presega njihove finančne zmožnosti, javni sistem pa zaradi omejitve ne odobritve Eme teh posegov ne plačuje. Kar je nerazumljivo in nepredstavljivo, da se birokratske formalizme postavlja pred ne samo zelo verjetno pričakovano boljšo kakovost življenja bolnega otroka in tudi njegove družine, ampak pred življenje nasploh. Mnenja sem, da če obstaja taka možnost zdravljenja otrok z redkimi boleznimi v tujini, ki je zunaj patronata Ema, Eme, da je državna zdravstvena zavarovalnica, ki pobira zasebni denar in njeni blagajni postane javen, dolžna plačati te posege zunaj Eme, če se starši oziroma skrbniki zanjo odločijo. Najprej je življenje, potem so formalizmi in ne obratno.

Ker zdravstvena zavarovalnica tega ne financira, drugih javnih virov pa tudi ni, so se družine primorane posluževati alternativnih postopkov zbiranja pomoči, iskanja donacij in donatorjev. Zbirali so se zamaški, potekajo razne dobrodelne akcije, ki so odvisne od moči okolja in medijske podpore. Ob tem pa se mora družina močno izpostaviti in s svojo zdravstveno težavo, ki naj bi bila načeloma zaupna, torej odnos med zdravnikom in pacientom, deliti z javnostjo. To je za družine izčrpljujoče, saj morajo poleg rednih družinskih in delovnih obveznosti biti še organizator javnih dogodkov, na katerih izpostavljajo sebe in otroka oziroma otroke. Je pa tudi ponižujoče, saj gre za hud poseg v zasebnost in dostojanstvo. Zagovarjam stališče, da če obstaja možnost medicinskega posega, da se ga v tem primeru, če se družinski zdravnik zanj odločijo izvede in da to prevzame javni sistem na tak ali drugačen način neposredno ali pa na kakšen drug način preko morda posebnega sklada ali še česa drugega.

Naslednji problem je paliativna oskrba na domu za otroke z redkimi boleznimi. V zadnjem času se je odprlo nekaj primerov, ki mečejo slabo luč na delo državnih institucij in njenih komisij, ki odloča o pravicah teh družin, ki svojemu otroku zagotavljajo 24 urno pomoč ves čas trajanja bolezni. Kar pomeni, da mora vsaj eden od staršev zapustiti službo. To pomeni tudi izgubo prihodka. Pomoč države pa se jim recimo s temi odločbami tudi znižuje ali morda v določenih primerih celo ukinja. Prav tako jim ni zagotovljena pomoč tretjih oseb in potreben je tudi razmislek in odločitev glede trajanja izdanih odločb, saj gre v primerih otrok z redkimi boleznimi praviloma za napredujoče bolezni in se starši teh otrok ne morejo vsako leto ukvarjati z zbiranjem raznih potrdil, mnenj, vlog in tako naprej. Odločanje mora potekati hitro in pravočasno, brez da nastajajo družinam finančne luknje, zneski pa morajo biti racionalno določeni.

Prav tako podpiram, da Slovenija sodeluje pri razvoju zdravil za redke bolezni, da to tudi finančno podpira, vendar bi ob tem opozoril, da v teh primerih bodo rešitve in zdravila na razpolago čez nekaj let, kar pa bo za mnoge morda prepozno. Predlagal sem tudi nekaj sklepov, sedem sklepov, dodatno sem prej povedal, da je še bil vložen sklep Socialnih demokratov. Predlagam, da si te sklepe preberete, po potrebi tudi dopolnite. In predlagam, da potem te sklepe napotimo na vlado, ministrstvo, zdravstveno zavarovalnico in jih zavežemo k hitrejšemu in učinkovitejšemu ravnanju.

Zdaj denar v teh primerih ne more biti in ne sme biti ovira, saj se veliki zneski namenijo za številne nenujne primere in projekte doma in v tujini. Naj se za te primere, ki so ne nujni, zbira denar z zasebnimi donacijami, prireditvami ali na druge načine, za otroke z redkimi boleznimi pa naj se zagotovijo, pa naj se zagotovi takojšnje sistemsko financiranje iz javnih sredstev. Rad bi še opozoril, da imamo tudi 2 člena Ustave, 51. in 52. člen Ustave, eden ureja pravico do zdravstvenega varstva in drugi pravice invalidov. In predlagam, da tudi v tem kontekstu danes vodimo razpravo in pa tudi oblikujemo sklepe.

Sedaj pa bom dal besedo vabljenim.

Najprej bom dal besedo Ministrstvu za zdravje, in sicer državnemu sekretarju Iztoku Kosu, izvolite, imate besedo.

Predsedujoči, hvala za besedo.

Spoštovani zbrani, lep pozdrav!

Uvodoma pojasnjujem, da del gradiva za današnjo sejo, ki navaja, da v Sloveniji sistemsko ni zagotovljeno financiranje za dostop do sodobnih terapij z novimi zdravili. In da so starši otrok z redkimi boleznimi prisiljeni v samostojno zbiranje sredstev ne odraža dejanskega stanja. Kajti, Ministrstvo za zdravje je na področju redkih bolezni izjemno aktivno. Samo v letu 2020-2022 je Ministrstvo za zdravje v aneksu 1 k splošnemu dogovoru za leto 2022 zagotovilo preko štiri. Milijone. Evrov za financiranje področja redkih bolezni, in sicer za financiranje štirih specializiranih multidisciplinarnih timov za obravnavo redkih bolezni. Slovenska vozlišča z evropske referenčne mreže, Centra za nediagnosticirane redke bolezni in registra redkih nemalignih bolezni, za uvedbo programa presajanja novorojencev s spinalno mišično atrofijo, težke prirojene okvare imunosti, cistično fibrozo in kongenitalno adrienalno hiperplazijo ter za program celostne obravnave otrok in mladostnikov s cistično fibrozo. Vlada je z namenom naslavljanja izidov na področju redkih bolezni in izboljšanja dostopa do inovativnih terapij za najranljivejše skupine prebivalstva, med njimi tudi otroke pripravila in podprla spremembo Zakona o znanstveno raziskovalni in inovacijski dejavnosti. Državni zbor je dopolnitev zakona sprejel v lanskem letu. Na podlagi te dopolnitve je omogočeno sofinanciranje predkliničnih in kliničnih študij zdravil sirot, ki so namenjena naprednemu zdravljenju pediatrične populacije s sredstvi državnega proračuna. Posebej pomembna določba dopolnjenega zakona določa, da morajo biti vsa zdravila, katerih razvoj je bil sofinanciran z javnimi sredstvi, na slovenskem trgu trajno dostopna po neprofitni ceni. S tem ukrepom država ne le spodbuja razvoj naprednih in inovativnih zdravljenj, temveč tudi zagotavlja dolgoročno dostopnost teh terapij za vse otroke z redkimi boleznimi v Sloveniji. Gre za še en pomemben korak k pravičnejšemu in solidarnejšemu zdravstvenemu sistemu. Slovenija sodeluje tudi v evropskem partnerstvu za redke bolezni Erdera, v okviru katerega lahko raziskovalne inštitucije Slovenije kandidirajo za finančna sredstva za raziskave in razvoj zdravil, namenjenih zdravljenju redkih bolezni. Za sofinanciranje transnacionalnih projektov znotraj razpisa za leto 2025 bo ministrstvo za zdravje namenilo do 100000 evrov letno za čas trajanja omenjenega razpisa.

V Republiki Sloveniji so bolnikom z redkimi boleznimi dostopne vse oblike zdravljenja, ki so na voljo na stroške obveznega zdravstvenega zavarovanja. Zavod za zdravstveno zavarovanje Republike Slovenije kljub visokim stroškom zdravljenja zagotavlja financiranje najnovejših inovativnih zdravil in zdravljenj tudi za področje redkih bolezni. Zavarovane osebe imajo v breme obveznega zdravstvenega zavarovanja pravico do terapij, če potrebo po zdravljenju skladno s svojo strokovno presojo ugotovi pristojni zdravnik in so strokovno utemeljene glede na konkretno zdravstveno stanje zavarovane osebe. Prav tako zavod ne zavrača predlogov za financiranje zdravljenja v tujini, v kolikor potrebo po zdravljenju skladno s svojo strokovno presojo ugotovi pristojni zdravnik. In so strokovno doktrinarno utemeljene glede na konkretno zdravstveno stanje zavarovane osebe. Ključen pogoj za dostopnost zdravila v državah članicah Evropske unije je njegova odobritev na ravni Evropske unije, saj ta postopek uradno potrjuje, da zdravilo izpolnjuje stroge standarde kakovosti, varnosti in učinkovitosti. Zaradi zaščite javnega zdravja ter zagotavljanju varnih preverjanju kakovostnih in učinkovitih zdravil je postopek odobritve v Evropski uniji natančno in strogo urejen. Postopek odobritve poteka na Evropski agenciji za zdravila Ema, ki je edina inštitucija, pristojna za centralizirano ocenjevanje zdravil v skladu z zakonodajo Evropske unije. Ema razpolaga z vsemi potrebnimi strokovnimi in znanstvenimi podatki ter zmogljivostmi, ki omogočajo celovito in neodvisno presojo o tem, ali zdravilo izpolnjuje pogoje za pridobitev dovoljenja za promet v Evropski uniji. Le na tej podlagi se zdravilo lahko dovoli dostop na trg Evropske unije, kar bolnikom zagotavlja najvišjo možno raven varnosti, kakovosti in učinkovitosti. Postopek odobritve ima nekateri bolniki oziroma njihovi starši dojemajo kot dolgotrajen in frustrirajoč. Zaradi občutka nujnosti lahko to vodi v iskanje alternativnih poti do zdravljenja, vključno z medijsko izpostavljenimi akcijami zbiranja sredstev za zdravljenje v tujini. Tovrstni pristopi pa imajo lahko svoje izzive, namreč zdravljenje z zdravilom, ki še nima dovoljenja za promet v Evropski uniji, pomeni, da ni bilo podvrženo celoviti in neodvisni oceni glede varnosti, kakovosti in učinkovitosti. Pomembno je tudi zavedanje, da so nekatere oblike zdravljenja, zlasti napredna dienska zdravila, povezana z dolgoročnimi posledicami. V določenih primerih lahko uporaba enega zdravila onemogoči kasnejšo uporabo drugih potencialno učinkovitejših terapij. To se lahko zgodi denimo zaradi močne imunske reakcije na virusni vektor, ki je sestavni del zdravila, zaradi česar ponovno zdravljenje z istim vektorjem ni več mogoče. Takšne odločitve so za to izjemno kompleksne in zahtevajo temeljito presojo vseh kliničnih regulatornih in etičnih vidikov.

Ministrstvo za zdravje in vlada razumeta stisko bolnikov in njihovih svojcev. V interesu vseh je, da bolnikom zagotovimo dostop do preverjenih, varnih in strokovno potrjenih oblik zdravljenja. Sistem javnega zdravja si prizadeva, da so sodobne terapije, vključno z najnovejšimi zdravili, bolnikom dostopne takoj, ko so varne in učinkovite ter jih odobrijo pristojne institucije. Nekateri bolniki oziroma njihovi starši pa si želijo zdravljenja z zdravili v tujini, ki so šele v fazi raziskav in razvoja in sploh še niso registrirana pri Ema za to organizirajo akcije zbiranja finančnih sredstev. Zbiranje denarja z medijskimi pobudami se izvajajo izključno na pobudo staršev oziroma svojcev bolnikov. Ministrstvo za zdravje in vlada v takih primerih nimata pristojnosti. Zelo zgovoren je primer zdravila Elevydis za zdravljenje bolnikov z duševno mišično distrofijo, ki ga je ameriška agencija za hrano in zdravila FDA že odobrila za uporabo v Združenih državah Amerike junija 2020, 23. V Evropski uniji je postopek ocenjevanja, ki vključuje presojo varnosti, kakovosti in učinkovitosti zdravila, ter njegovo ustreznost za odobritev zdravila na trgu Evropske unije poteka vse do 24. julija 2025, ko je Ema priporočila za vrnitev dovoljenja za promet z zdravilom. Ker študija ni pokazala, da bi zdravilo Elevydis vplivalo na gibalne sposobnosti in ker ni bilo dokazov o njegovi učinkovitosti. Po javno dostopnih informacijah je FDA v juliju letos zaradi treh smrtnih primerov akutne jetrne odpovedi po zdravljenju z omenjenim zdravilom proizvajalca pozvala, naj, dokler se podatki o varnosti ne raziščejo in razjasnijo, ustavi vse dobave zdravil v ZDA. Zato so v ZDA 22. julija 2025 prenehali dobavljati zdravilo zdravstvenim ustanovam. Zaradi omenjenih smrtnih primerov so ustavili tudi vse klinične raziskave omenjenega zdravila po svetu in novih bolnikov vanje ne vključujejo.

Na Pediatrični kliniki v Ljubljani redno sprejemajo odločitve regulatorjev tako v Evropski uniji kot ZDA, saj je po njihovih besedah varnost bolnikov na prvem mestu. Zato tudi oni odsvetujejo vsakršno zbiranje denarja preko medijev za zdravljenje slovenskih otrok z omenjenim zdravilom, tako kot so to odsvetovali tudi do sedaj. Ministrstvo za zdravje je že pred leti prejelo pobudo Društva Viljem Julijan in druge pobude za ustanovitev posebnega sklada za bolnike z redkimi boleznimi, predvsem zaradi financiranja visokih stroškov zdravljenja. Mnenje ministrstva za zdravje in vlade je, da ustanovitev posebnega sklada za bolnike z redkimi boleznimi v Republiki Sloveniji ne bi izboljšala dostopnosti. Takšna ureditev dolgoročno ne bi prispevala k bolj učinkovitemu in pravičnemu financiranju zdravljenja redkih bolezni. Razpršitev financiranja na več finančno in kadrovsko omejenih skladov pa ne bi prispevala k zagotavljanju zdravil po razumnih cenah, kar bi posledično oslabilo pogajalsko moč Republike Slovenije ter s tem tudi dostopnost do zdravil. Nenazadnje Vlada Republike Slovenije ocenjuje, da bi ustanovitev posebnega sklada za bolnike z redkimi boleznimi pomenila diskriminacijo ene skupine bolnikov napram ostalim bolnikom, ki redkih bolezni nimajo. S tem bi prekršili osnovni načeli zdravstvenega varstva, načelo enake dostopnosti in solidarnosti. Ustanovitev posebnega sklada zahteva razmislek glede organizacijskih vidikov delovanja, kot na primer pravna ureditev postopka odločanja, oblikovanje meril ter vprašanja, povezana z obvladovanjem stroškov.

V gradivu za današnjo sejo je bilo izpostavljeno tudi področje paliativne oskrbe otrok, zato bi na koncu rad podal še nekaj informacij glede tega. Paliativna oskrba otrok v Sloveniji je vzpostavljena poleg paliativne oskrbe otrok z rakom v končnem obdobju življenja, ki se pri nas izvaja že desetletja, je bila paliativna oskrba za vse otroke in mladostnike s težkimi, napredujočimi, neozdravljivimi boleznimi vzpostavljena s strani Pediatrične klinike UKC Ljubljana leta 2019. Na kliniki se zdravijo najtežje bolni otroci, tudi težko bolni, napredujoči, neozdravljivo bolni, z redkimi boleznimi. Na kliniki deluje tim za paliativno oskrbo, ki je sestavljen iz zdravnikov, medicinskih sester, psihologov in socialnega delavca. Ki skupaj z vsemi zdravniki, subspecialisti in drugim zdravstvenim osebjem na Pediatrični kliniki in drugih klinikah UKC Ljubljana zdravstvenim osebjem in sekundarnega, vsemi regionalnimi bolnišnicami in primarnega zdravstvenega nivoja, vključno z razvojnimi ambulantami pripravi načrt nadaljnje oskrbe. Načrt so zajete dodatne dejavnosti, s katerimi se zagotovi želene cilje družine, poveča kvaliteto življenja družine. Navedena so možna poslabšanja, prepoznavanje, preprečevanje in zdravljenje, organizacija celostnih obravnav in telefonski kontakt zdravnika paliativnega tima, na katerega se starši treh teh otrok lahko obrnejo 24/7 dni v letu. Vedno je poskrbljeno za štiri temelje paliativne oskrbe: oskrbo telesnih simptomov, psihološko, socialno in duhovno podporo. Z dokumentom so seznanjeni na vseh mestih zdravstvene oskrbe, kjer bo otrok lahko oskrbovan.

Če torej povzamemo, je za bolnike z redkimi boleznimi v Republiki Sloveniji zelo dobro poskrbljeno, saj bolniki dobijo praktično vse oblike zdravljenja, ki so na voljo, na stroške obveznega zdravstvenega zavarovanja, pri čemer je pomembna odobritev zdravila v Evropski uniji, saj je s tem uradno zagotovljeno, da zdravilo ustreza evropskim standardom kakovosti, varnosti in učinkovitosti. Hvala lepa.

Hvala lepa.

Besedo dajem doktorju Tomažu Bohu iz Ministrstva za visoko šolstvo, znanost in inovacije.

Izvolite, imate besedo.

Hvala lepa za besedo, spoštovani predsedujoči, spoštovane poslanke, spoštovani poslanci, spoštovani gostje.

Najprej dovolite, da v začetku izrazim eno zelo, zelo, kako naj temu rečem, zadovoljstvo, da smo znotraj današnjega dne pravzaprav tule zbrani zelo različni resorji, deležniki in tisti, ki se na takšen ali drugačen način srečujemo in srečujete z redkimi boleznimi. Kajti gre za področje brez dvoma, ki ima zelo široko, pač interdisciplinarno, zelo na široko je pokrito več različnih zornih kotov. In govoriti o celostni obravnavi področja redkih bolezni samo s fokusom na enega izmed zornih kotov Brez dvoma prinaša samo parcialnih ali pa nikakršnih rezultatov. Pa vendar kljub vsemu dovolite, da jaz v imenu ministrstva, iz katerega prihajam, visoko šolstvo, znanost in inovacije, osvetlim naš delček zgodbe. Ne bom se dotikal vprašanja financiranja zdravljenjaredkih bolezni ali oskrbe tistih, ki so jih redke bolezni prizadele, ampak, da se omejim na področje, ki ga pokriva naš resor, ki ga pokriva naše ministrstvo. Pač dejstvo je in štartati moramo iz nekaj predpostavk, in sicer prva, ki izhaja iz našega zornega kota, da brez dvoma na tem področju imamo v Sloveniji dobre znanstvenike, dobre znanstvene institucije, ki imajo marsikaj pomembnega povedati, ne samo v nacionalnem, ampak tudi v širšem evropskem ali globalnem kontekstu.

Druga pomembna reč je, da tudi potem na konkretni ravni zdravljenja ne moremo brez tega, da to znanost, te znanstvenike vključujemo v kasnejše faze, ko gremo že preko faze bazičnih raziskav v posamezna konkretna zdravljenja posameznikov.

In tretja reč, ki bi jo rad omenil oziroma ki bi jo, na katero bi se naslonil, da se popolnoma jasno zavedamo, da je za kakršnokoli resno raziskovalno delo in potem povezovanje raziskovanja s kliničnimi raziskavami potrebna raziskovalna infrastruktura. Infrastruktura, na kateri lahko raziskovalci v sodelovanju s potem tudi tistimi, ki se na terciarni ravni zdravstva in vsemi ostalimi deležniki lahko pač razvijajo in lahko delajo stvari, ki so pač ne samo, kot rečeno, v slovenskem kontekstu, ampak tudi v globalnem kontekstu takšne, kot da prinašajo rezultate.

In s tega vidika pač se je naše ministrstvo zelo resno lotilo podpore raziskovalnemu delu raziskovanja redkih bolezni. Prvič, če dovolite, bi, omenjen, je že bil, omenjena je že bila sprememba zakona, kjer še vedno potrebno je povedati Zakon o znanstveno raziskovalni in inovacijski dejavnosti se nanaša in fokusira na inovacije in raziskave, ne na zdravljenje kot takšno in sistem zdravljenja, ki je urejen drugje. Kar pomeni, znotraj zakona smo prinesli možnost, da lahko raziskave, ki imajo dober obet, da bodo v naslednjih korakih pripomogle k temu, da se bomo uspešno spoprijeli z redkimi boleznimi in ki, v katerih delujejo, v katerih sodelujejo slovenski raziskovalci. Ni nujno, da izključno, ampak vendar morajo imeti pomembno vlogo. Pač slovenski raziskovalci na inštitutih, na univerzah, v kliničnih institucijah, se pravi večinoma v UKC-jih ali podobnih, kjer pač delujejo. Skratka, da imajo možnost dobiti sofinanciranje te raziskovalne oziroma te predkliničnih in kliničnih študij, ki so del procesa, ki pripelje do želene končne rešitve.

In če pogledamo, večina naših ali pa praktično vsi naši inštrumenti na raziskovalnem področju so podvrženi strogim mednarodnim recenzijam oziroma evalvacijskim procesom. Tukaj smo naredili oziroma je narejena izjema, da v kolikor izpolnjujejo nekatere izmed pogoje, ki so zapisani v zakonu kjer pravzaprav glede na to, da naše ministrstvo na področje redkih bolezni se ne spozna, to je popolnoma jasno. Spoznamo oziroma podpiramo pa področje raziskav in zaradi tega se moramo v procesu izbora zelo močno nasloniti tudi na ministrstvo in na druge organe, ki delajo na tem področju. In v kolikor so pokljukani vsi tisti pogoji, ki so predvideni, gremo v financiranje brez tega mednarodnega evalvacijskega procesa. In verjamemo, da je to način, da je to mehanizem za podporo, prvič, razvoju in zelo, zelo aktivni vlogi naših raziskovalcev, ki v drugem in tretjem in naslednjih korakih pripelje tudi do konkretnega rezultata, kjer bo lahko v Sloveniji ali z močnim angažmajem slovenskih raziskovalcev razvito zdravilo, ki bo uporabljeno lahko tudi v tujini, ki bo, tako kot je bilo rečeno, pod enakimi pogoji oziroma brezplačno, neprofitno dostopno tistim, ki bodo podobno oziroma isto zdravilo v nadaljnjih korakih v Sloveniji potrebovali. Skratka, da ni to proces, ki pripelje do enkratnega zdravljenja vsem ostalim, če bo kakorkoli to primerno in bo stroka seveda ocenila, bi pa poskušali to zdravilo prodati po profitni ceni. Tega pač seveda in pač nočemo in smo poskušali zavarovati. In močno upam, da bo to vse skupaj prineslo oziroma pripeljalo do tega, da bo prvič področje raziskovalnih timov oziroma da bodo obseg raziskovalnih timov, ki na teh vsebinah v Sloveniji, v Sloveniji delajo in se povezujejo s tujino v nadaljnjih letih rastel in se krepil.

Drugič, verjamemo in upamo, da bo s to pomočjo, ne samo s to pomočjo, ampak tudi s to pomočjo oblikovanih oziroma izvedenih čim več dobrih zgodb razvoja zdravil, ki bodo pripomogla k zdravljenju redkih, redkih bolezni, posebej pač pri otrocih in da bomo na ta način pravzaprav tudi povezali skupnost, povezali raziskovalne inštitute z zdravniki in ne nazadnje tudi s širšo javnostjo, s širšim krogom deležnikov, ki jaz verjamem, da ste verjetno v zelo, zelo velikem, veliki večini danes tu zbrani. In zaradi tega se mi zdi ta razprava tako zelo pomembna.

In morda zadnja stvar, da ne bom predolg in da prepustim čim več prostora razpravi, ki sledi. Na ministrstvu smo tudi oziroma smo v fazi financiranja pomembnega nacionalnega centra za genske terapije oziroma za delo, za raziskave na področju genskih, genske terapije in redkih bolezni, skratka na Kemijskem inštitutu je v enem zelo, zelo kompetitivnem in zelo, kako naj temu rečem, težkem evropskem razpisu skupina raziskovalcev, ki jo vodi doktor Jerala, uspela pridobiti pomemben projekt s 15 milijoni evrov, ki ga z enakim zneskom nadgrajujemo oziroma nadzidavamo, če temu tako rečemo, s strani našega ministrstva. In vzpostavlja se tako imenovani center CTG, CT, če sem prav povedal, kratice, ki za katerega verjamemo, da bo pa prinesel tisti zadnji, ta tretji element, kot sem rekel, raziskovalne infrastrukture, ki bo povezovala. Skratka 30 milijonski projekt, če seštejemo oba vira, plus še nekaj, kar bo financirano iz nacionalnih virov on top tega oziroma povrh tega, kjer se bo prišlo verjetno še do nekih dodatnih investicij, ki bodo potrebne. In verjamemo, da bo tovrsten center pripomogel k temu, da bomo imeli stičišče HAP, jedro, kakorkoli temu rečemo, raziskovalnih kapacitet, ki bo združeval univerze in vse ostale, že prej imenovane in tudi končne pač tiste, ki nastopate tule kot zainteresirana javnost, da bomo lahko v nadaljevanju bistveno, bistveno bolje iz raziskovalnega zornega kota naslovili izzive redkih bolezni.

Morda samo še ena stvar. Z novo zakonodajo, ne to zadnjo novelico, ki je prinesla možnost financiranja tega projekta oziroma razvoja tega konkretnega zdravila. in verjamemo tudi vseh ostalih, ki sledijo, ampak za tisto celovito iz leta 2022 smo zagotovili tudi, prvič, stabilno financiranje raziskovalnega dela kliničnih centrov, skratka raziskovalnih institucij s področja zdravja, medicine, da lahko v bistvu imajo nek temelj za raziskovalno delo, za bazično raziskovalno delo, ki pa verjamem, da ga bomo s temi stvarmi naprej nadgrajevali. Skratka, jaz močno verjamem, da so inštrumenti in prizadevanja našega ministrstva pripomogla, bodo pripomogla, da postavimo temelj za razvoj znanja in za spopadanje čim bolj učinkovito z redkimi boleznimi pri nas. Ne delamo si utvar, da je naš prispevek nekaj, kar bo zagotovilo financiranje in pa sistemsko zdravljenje redkih bolezni, ker to je drugje. Ampak vendar verjamem, da ko sestavimo vse koščke, ki jih imamo danes v tej dvorani in naredimo čim bolj koherenten sistem, bo tudi tisti naš delček pripomogel k temu, da bo slika taka, kakršna mora biti.

Tako da hvala lepa za vabilo in za priložnost, da na to temo pač nekaj stavkov z našega zornega kota obrazložim. Hvala lepa.

Hvala lepa tudi vam.

Ministrstvo za finance, magistrica Miranda Groff Ferjančič. Izvolite.

Najlepša hvala za besedo. Kot ste že uvodoma, predsedujoči, povedal, današnja seja ni namenjena financiranju. Kljub temu bi želela poudariti, da Ministrstvo za finance vedno sodeluje z resorji pri oblikovanju najboljših možnih rešitev v okviru strokovnih pogojev, ki jih opredeli resor. To je bilo tudi v primeru zakonske ureditve zdravila Sirota, ki je bil vključen v Zakon o zdravstveni in raziskovalni dejavnosti, kot je bilo predhodno že povedano.

Naj izpostavim še, da državni proračun že od pandemije covid 19 dalje zagotavlja dodatna sredstva Zavodu za zdravstveno zavarovanje za financiranje določenih vrst stroškov, čeprav je bila blagajna ZZZS do pandemije izravnana. Glede financiranja morebitnih dodatnih storitev iz državnega proračuna morajo le te temeljiti na ustreznih pravnih podlagah. To pomeni, da ko bo to področje tudi formalno urejeno in bo to zahtevalo proračunsko financiranje bo Ministrstvo za finance skladno s predpisi ta sredstva seveda tudi zagotovilo. Hvala za besedo.

Hvala lepa.

Zdaj bi dal besedo Vlasti Nussdorfer, ki ima potem obveznosti in odhaja.

Izvolite, imate besedo.

Spoštovani predsedujoči, poslanke in poslanci, člani komisije in seveda tudi vsi vabljeni!

Moram reči, da sem zadovoljna, da je prišlo do sklica te seje, kajti zagotovo bomo s toliko udeleženci izvedeli marsikaj novega, gotovo pa sklenili, da bolni otroci ne morejo in ne smejo čakati, torej moramo zanje narediti čim več. Imam že pravico do zgodovinskega spomina in tako se spominjam pravzaprav začetkov, ko so se zbirali, zbiral papir. Danes zagotovo to ni več možno, kajti tudi papirja nimamo več toliko, kot smo ga imeli včasih, kajti ni več toliko nakupa tiskanih medijev. Potem smo bili v nedavni preteklosti priče, ko so se zbirali zamaški. Tudi ti, teh je danes zelo težko zbirati, kaj ti so tako trdno priklenjeni na steklenice, da se jih niti ne da odstraniti. Sedaj pa nekako lahko dnevno skoraj spremljamo želje nekaterih, da se izvedejo dobrodelni koncerti tudi za zdravje naših otrok. Vedno se na ekranih izpisujejo želje po pošiljanju sms 5 ali 10 evrov. In kadarkoli to vidim, si rečem, ali je prav, da sploh govorimo o tem, da ljudje, torej posamezniki, kot vemo, najpogosteje izbirajo, celo revni in darujejo, zbirajo na tak način za zdravje. Tudi ko sem bila varuhinja človekovih pravic, sem se srečevala z bolnimi otroki, s starši, tudi z nekaterimi, ki so danes tu prisotni. In vedno si rečem, poglej, še vedno zadeva ni zaključena, čeprav že nekaj let nisi več na tem položaju. Menim in trdim, da je država prva poklicana, da naredi prav vse. Pa ne le da naredi, da naredi tudi dovolj hitro. Kajti so otroci, za katere je čas zelo, zelo pomemben. In upanje, da bo nekoč bolje, je tisto, kar sicer včasih nazadnje ostane staršem, a to upanje včasih tudi umre, z otroki vred. Vse konvencije, kot je bilo že rečeno od predsedujočega, tudi Ustava, lepo ščitijo naše otroke. Vendar vse to je včasih zgolj papir, ki prenese marsikaj. Govorimo o določilih, a v praksi nekje zaškripa. Diskriminacija glede na starše, njihove aktivnosti, njihov položaj v družbi, njihovo pripravljenost razgaliti družino me zelo moti. Zato, ker se vedno vprašam, zakaj ta zmore, ali je starš tako močan, ali zmore aktivirati izobražen, ve, kam se obrniti. Vem pa, da je še veliko otrok, ki bi morda tisti hip še bolj potrebovali neko pomoč države, pa ne vemo, ali jo dobijo. Predvsem pa v zadnjih časih je zelo težko poslušati nekatere starše pri katerih celo njihov materialni položaj je ogrožen z ozirom na ne pravočasno izdajanje odločb. Ker je danes tu tudi predstavnica Varuha, namestnica Dijana Možina, je zagotovo prav, da njej prepustim, da pove, kako je sedaj stanje, kaj spremljajo. Ne bi bilo lepo, da bi že jaz pravzaprav z vsem nadaljevala. Zato bi morda opozorila na nekatere člene Konvencije o otrokovih pravicah in če bodo ti uresničeni, potem bomo lahko zelo zadovoljni. 24. člen omenjene konvencije pravi, da ima otrok pravico do najvišjega dosega zdravstvenega standarda in dostopa do vseh zdravstvenih storitev. Kako lepo! 3. člen konvencije, v ospredju je največja otrokova korist, zagotovo zdravje. 12. člen, izraženo mora biti mnenje otroka oziroma v teh primerih predvsem starša, ali imajo vsi možnost aktivno sodelovati. 2. člen, pravica do enakosti in ne diskriminacije, o tem sem že govorila. 28. člen, pravica do izobraževanja. Tudi v izobraževanju je pomembna pravica do dostopa. Mnogi invalidi, mnogi otroci s težkimi boleznimi se ne morejo ekvivalentno z drugimi izobraževati. In 23. člen, pravica do posebne zaščite in pomoči. Danes je sicer veliko bolje in ko spremljam, da naši otroci lahko odidejo v tujino, da ni veliko zavrnitev. Kajti v preteklosti smo se srečevali prav s tem, da so finance velika finančna sredstva, ki so bila zahtevana, preprečevala odhod. Danes je veliko bolje. A zagotovo bomo lahko zadovoljni šele tedaj, ko bodo vse te pravice po Konvenciji o otrokovih pravicah tudi realizirane. In zato sem pravzaprav za vsako izboljšavo in bom z veseljem, v kolikor bom še lahko tu prisluhnila vsem ostalim izvajalcem. Glede na to, da je tako pestra družba, pa se nadejam, da bo bolje, kot je bilo do sedaj. Hvala lepa.

Hvala lepa.

Besedo dajem doktorju Nejcu Jelenu, predsedniku Društva Viljem Julijan, izvolite.

Bi en uvod naredil nič. Mi bi se tudi najprej uvodoma zahvalil, veseli smo, da je prišlo do tega dneva, do te razprave, da le govorimo o tem za tole mizo, kajti to je izjemnega pomena.

Uvodoma naj povem, da smo v Društvu Viljem Julijan glas otrok z redkimi boleznimi in glas teh družin. Jaz osebno, kot pa veste, kot večina verjetno od vas ve, sem tudi oče fantka Viljema Julijana, ki je pač tudi preminul z eno zelo težko, redko gensko boleznijo, zato vam tudi danes lahko izhajam iz lastne izkušnje in povem, kaj sem takrat občutil, ko zanj ni bilo in kaj sva z Nino z ženo takrat občutila, ko zanj ni bilo rešitve na mizi. In kaj bi storila, če bi bila? Društvo Viljem Julijan smo v zadnjih letih državo in pa seveda pristojno ministrstvo, torej Ministrstvo za zdravje, večkrat pozvali, da otrokom z redkimi boleznimi zagotovi možnost zdravljenja, če le ta obstaja. Konkretno smo pozvali, da se ustanovi nek sklad ali pa ustanovi nek mehanizem, ki bi poskrbel za takšne situacije. Torej, za ta zdravila, ki še niso dostopna, so pa odobrena torej v drugih razvitih državah, kot so na primer v Združenih državah Amerike. Ko sva midva imela situacijo z Nino, sva rekla zdravnici, ko naju soočila z diagnozo, poglejte, gospa, vem, da je hudo in takšna diagnoza težka, ampak midva sva z ženo pripravljena priplavati oceane, da prideva do zdravila. To so bile najine besede, to je bil moj prvi odziv na to, da ima smrtonosno bolezen, za katero ni ne zdravila in ne zdravljenja. In zakaj smo mi pozvali ministrstvo? Torej obstaja, kot vemo, 8000 redkih bolezni, 8000 in večinoma teh so genske bolezni. In tragična realnost teh redkih bolezni pa je, da za veliko večino, vsaj za 95 odstotkov teh redkih bolezni torej ni nobenega zdravila in ne zdravljenja. In še enkrat, danes govorimo o boleznih, za katere večinoma res ni nobenega zdravljenja ali možnosti, in to je žalostno. In kot še enkrat poudarim, vem, kako je, ko otroku ne moreš pomagati in ima smrtonosno bolezen in če obstaja možnost kot starš, verjemite mi boš snel rokavice in bo šel v napad. To je čustven odziv, ja, je čustven odziv, ampak situacija je takšna, kot je, starši se odzivamo čustveno. In če obstaja možnost, realna možnost, ne boste našli v današnjem času starša, ki bo vedel, da je zdravilo tam čez lužo, pa bo tiho, verjemite mi. Ampak v zadnjih letih se je pa torej začel ta preboj na področju teh zdravil in gre torej za večinoma genske terapije oziroma za ta genska zdravljenja. Pri tem pa sta seveda ti dve veliki težavi. Prva je, da so ta zdravila, kot vemo, izjemno, izjemno draga, gredo cene tudi do štiri milijone evrov in drugo je, da ta zdravila razvijajo se večinoma v Združenih državah, kot smo že slišali, kjer so tudi najprej odobrena in dostopna. Torej ta nova genska zdravila so v Evropski uniji, nato odobrena, dostopna. z enim velikim zamikom, ki pa je lahko tudi več leten, kar je spet tragika. Takšna je zgodba s to gensko terapijo, tudi z urgensma, s spinalno mišično atrofijo, kjer je cela Slovenija zbirala sredstva, saj se spomnimo Krisa. In takšna je zgodba z gensko terapijo Elevydis, z dušenovo mišično distrofijo, kjer je tudi cela Slovenija zbirala sredstva za Matica. In sprašujemo se, koliko bo še takšnih zgodb? Nismo mi tisti, ki apeliramo na to, starši se odločijo. In kako smo lahko prišli v situacijo, ko z donacijami nas državljanov zbiramo denar za zdravljenje teh otrok. In ali nam je postalo to normalno? Ali država ni sposobna kriti teh stroškov za zdravljenje teh otrok ali noče ali je očitno mogoče vse dobro urejeno? Jaz mislim, da če življenje kaže, da ni, potem verjetno ni. In še enkrat bom vprašal, da res ponotranjimo, kako smo lahko prišli v to situacijo, ko z donacijami nas, državljanov zbiramo denar za zdravljenje otrok? Razlogi so takšni in drugačni, ampak težave so tu. Navajen sem bil včasih, da prispevamo za zdravila v Unicefu, za otroke v Afriki, sedaj pa smo prišli do momenta, da zbiramo za zdravila otroke v Sloveniji. Poznamo pa tudi pozitivne prakse iz tujih držav, tudi evropskih, kot so na primer Švedska ali pa Nizozemska. Recimo Švedska ima centraliziran sistem za oceno redkih bolezni preko agencije TLV in pa zdravila za redke bolezni se lahko financirajo tudi pred EMA odobritvijo, torej Evropske agencije za zdravila, če obstaja ta klinična nujnost. Tudi en primer je recimo tudi Nizozemska uporablja sistem / nerazumljivo/, program, ki omogoča dostop do zdravil, ki niso registrirana v EU in obstaja poseben sklad za redke bolezni, ki krije stroške tega zdravljenja. Pri tem pa govorimo o teh napredujočih boleznih, ki se zdravstveno stanje otroka slabša iz dneva v dan in iz ure v uro. Pogosto to tudi pomeni, da otrok s to boleznijo v Sloveniji ne bo prejel tega zdravila tudi po tem, ko bo odobreno v Evropski uniji, saj bo že prepozno. Včasih je lahko to en mesec, včasih je lahko to eno leto ali pa tudi če par let. Si predstavljate, kaj to pomeni za otroka in si predstavljate, kaj to pomeni za starše? Jaz si to predstavljam v dno duše. Če bi v času življenja Viljem Julijan zanj obstajalo zdravljenje, torej, če bi tedaj v Združenih državah za njegovo bolezen razvili, kot sem povedal, bi preplaval ocean. In sedaj se vprašam, je v Sloveniji državi in ministrstvu ter ZZZS problem denar za ta zdravila, smo torej tam, ko se na Ministrstvu za zdravje in na zavarovalnici da smo se odločili, da ne bomo dali denarja za zdravljenje teh otrok, ker so nam zdravila predraga? Samo sprašujem. Ali torej to pomeni, da življenje teh malih borcev ni dovolj vredno? Očitno smo tam, upam, da ne, ampak bojim se, da je to eno žalostno spoznanje. Novo gensko zdravilo, ki je odobreno v Združenih državah, je odobreno s strani državne Agencije za zdravila, FDA, Federal Drug Agency, ki je ekvivalent agencija kot Evropska agencija za zdravila EMA, ekvivalentna, tudi tam vedo, kaj delajo. FDA novo zdravilo odobri na osnovi dokazane varnosti in učinkovitosti, enako kot Evropska agencija za zdravila. Gre torej za nova zdravila, ki so šla skozi vse ustrezne in predpisane znanstvene in medicinske faze preizkušanja. Torej, govorimo o zdravilih, ki so odobrena, mi se danes ne pogovarjamo o zdravilih, ki niso odobrena, so odobrena, samo niso odobrena v Evropi. Torej gensko zdravilo, zgolj, za gensko(?), torej terapijo, ki jo je prejel Kris, je odobrila FDA, gensko terapijo Elvidis, ki jo je prejel Matic, je tudi odobrila FDA. In upam, da kdo od danes prisotnih ne bo zlorabil nedavne situacije z gensko terapijo Elevydis, kot smo že slišali, ko se je v Z…, zgodilo, v Združenih državah zgodilo, da sta dva bolnika umrla po prejemu te genske terapije, torej dva bolnika naj bi umrla, naj bi umrla zaradi Elevydisa in ne trije, kot so poročali mediji v Sloveniji. Torej dva, ampak to je še vedno, naj bi, dokazov o tem ni.

In ta bolnika sta bila starejša mladoletnika, to je pomembno, v starosti več kot 15 let in nista mogla več hoditi, njuno telo pa je bilo tudi že zelo poškodovano in oslabljeno zaradi Dušenove mišične distrofije. Bila sta že zaradi bolezni zelo, zelo uboga. In v Združenih državah se po teh dveh smrtnih, smrtih, začasno so prepovedali Elevydis, to drži, ampak nato so ga pa kmalu spet odobrili in ta trenutek v ZDA otroci z duševno mišično distrofijo lahko ponovno prejemajo to gensko terapijo. To niste dodali. Lahko ponovno prejemajo to terapijo. Tako da do sedaj je to gensko terapijo Elevydis sprejelo že skoraj tisoč otrok, tisoč otrok, ja. Otroci v Sloveniji pa žal tega ne morejo in poznate, dragi moji, spoštovani tukaj, imena teh otrok. Če jih ne, vam jih, lahko vam mi povemo, to so sedaj Tjaš, Tit in Jaka. Tudi za Jakata zbirajo ta sredstva sedaj, ne naše društvo, drugo društvo, starši in zapomnite si ta imena, ker danes se tukaj odločate o njihovi usodi.

Ko govorimo o zdravljenju otrok, ki imajo bolezni, za katere ni zdravil, se lahko vprašamo eno ključno vprašanje. Ali se bomo tu pogovarjali kot ljudje ali pa se bomo o tem pogovarjali kot brezčutni birokrati, ki dajejo denar pred življenjem otrok, pri tem pa se izgovarjamo na vse mogoče zakonodaje, finančne, strokovne in pa druge argumente. Vsak, ki da denar pred življenje otroka po sebi opravičilo vedno izumil neko lepo zvenečo mogoče je tudi strokovno utemeljene argumente, ampak dejstvo ostaja. Otroku ne boste dali možnost zdravljenja. In res me zanima, kako bi danes to, kar govorite na tej seji, povedali tem otrokom v obraz. Kako bi to povedali Tjažu, kako bi to povedali Titu in Jaku, kako bi to povedali mogoče Milošu? Tudi rabi zdravilo, bil je že v ZDA in kako bi to povedali vašemu otroku, če bi imel grozno redko bolezen, za katero je na voljo zdravljenje le v ZDA, bi mu rekli: veš, dragi moj sin oziroma moja hčerka, v Ameriki so odobrili zdravljenje za tvojo strašno bolezen, vendar ga ne boš dobila, ker bomo raje še počakali. Raje bomo počakali, da ga odobrijo v Evropi, ker veš, takšen je pač svet. Upoštevati je treba potrebno birokracijo. Upoštevati je potrebno Evropsko agencijo za zdravila in pa Ministrstvo za zdravje in za zavarovalnico in upoštevati je potrebno naš preljubi sistem, ki bi ga sicer lahko spremenili, ampak ga nočemo, ker imamo sistem raje kot tebe. In počakali bomo, ker bo to zdravilo verjetno cenejše v Evropi. Bomo pač malo počakali, ker se bomo izpogajali za nižjo ceno. In veš, tvoje življenje ni vredno takšnega denarja. Ceno moramo najprej znižati, potem ga boš pa mogoče lahko dobil ali pa dobila. Ampak dragi sin oziroma hčera, na koncu tega zdravila, verjetno sploh ne boš dobila, ker bo za vse to, kar sem ti sedaj naštel, potrebnega preveč časa, lahko tudi več let, kar pa bo za tebe prepozno in tvoja bolezen bo tedaj že tako napredovala, ti boš lahko telesno oslabela, da ti to zdravljenje ne bo več prav nič pomagala. Zato, dragi sin hčera, se bomo delali, kot da to zdravilo tam v Ameriki ne obstaja in obstaja in ne obstaja in se bomo delali kot da ni mogoče, da bi ga lahko dobili, pretvarjamo se. Torej, mi v društvu se tega ne gremo, mi smo zagovorniki otrok in življenja. In če danes česa ne bom mogel poslušati, je to tega, da bo nekdo govoril, da mu je mar za otroke, v naslednjem stavku pa bom naštel sto lepih argumentov in premišljenih izgovorov, opravičil in dejstev, zakaj je proti temu, da bi otrok s hudo, kruto in neusmiljeno boleznijo dobil možnost zdravljenja z novim zdravilom, ki mu ga bo krila država. Naše stališče v Društvu Vilim Julijan na temo današnjega posveta je jasno in enotno in vedno bo ostalo takšno.

Mi smo absolutno za, da v Sloveniji vzpostavimo mehanizem, lahko je poseben sklad, karkoli, lahko je tudi kaj drugega ali oblika mehanizma, pač ni bistveno. Torej, mi smo absolutno za, da v Sloveniji vzpostavimo mehanizem, s katerim bo država krila zdravljenje otrok z redkimi boleznimi z novimi zdravili, tudi če ta zdravila še niso odobrena v Evropi, so pa odobrena v razviti zahodni državi, kot so Združene države Amerike. Hvala za pozornost.